兩名白血病患者被基因療法治愈

【本報訊】美國賓夕法尼亞大學的研究者表示，他們已經用一種基因療法成功治癒了兩名白血病患者，這種療法可以將患者自己的免疫細胞轉化為微小的癌細胞殺手。
其中一名患者——75歲的奧爾森（Doug Olson）表示：“我現在身體很好，仍然很活躍，直到2018年還在跑半程馬拉松。的確是治好了。他們不會輕易使用這個詞。”
白血病也就是俗稱的血癌，是因為骨髓造血細胞產生不正常增生，進而影響骨髓造血功能的惡性疾病。 2010年，奧爾森接受了被稱為CAR-T細胞療法治療，十多年後，他的身體裡已沒有癌症的跡象。另一名患者——退休獄警路德維格(Bill Ludwig)也有類似的結果。
發表在《自然》(Nature)雜誌上的一項研究描述了這些成功案例。研究者表示，這些案例表明，CAR-T細胞療法可以立即攻擊癌細胞，然後在體內停留數年，並在體內進化以控制疾病。這種“活藥物”現在被世界上成千上萬的人用來治療某些血癌。
研究作者之一朱恩（Carl June）表示：“基於這10年的研究結果，我們現在可以得出結論，CAR-T細胞確實可以治愈白血病患者。”
這種一次性療法包括收集患者自身的T細胞和對免疫系統至關重要的白細胞，並在實驗室對它們進行基因改造，這樣它們就能發現並攻擊癌細胞。經改造的細胞以靜脈注射方式回到患者體內。
奧爾森接受治療時，已經與白血病抗爭多年了。 1996年，當醫生診斷他患有慢性淋巴細胞白血病時，他以為自己只剩“幾個月”的壽命。
研究人員說，隨著時間的推移，這些被改造的細胞不斷進化，許多變成了與抗癌細胞一起工作的“輔助”細胞，這些輔助細胞最終佔了大多數。
研究作者梅倫霍斯特（J. Joseph Melenhorst）說，他們能夠使用新技術分離和分析這些細胞，這讓他們“非常清楚”這些細胞是如何在患者體內存活的。
聖路易斯華盛頓大學的戈巴迪(Armin Ghobadi)是癌症基因和細胞免疫療法方面的專家，他稱這些發現“令人難以置信”。雖然“治愈”這個詞很少用於癌症，但他表示，這些患者“多半”已被治愈。
朱恩表示，目前，數以萬計的患者正在接受CAR-T細胞療法治療。該療法已經被包括食品和藥物管理局（FDA）在內的世界衛生機構批准用於治療某些血癌。 FDA於2017年首次批准了一種由賓大和製藥商諾華(Novartis)開發的用於兒童白血病的CAR-T療法。
科學家們希望CAR-T療法在未來得到更廣泛應用。去年，CAR-T細胞療法被批准用於治療多發性骨髓瘤，這是成人最常見的骨髓惡性腫瘤。根據白血病和淋巴瘤協會的數據，白血病、淋巴瘤和骨髓瘤占美國去年190萬新發癌症病例的不到10%.
朱恩說：“但是科學上的巨大挑戰是如何使這種方法在實質固態瘤中發揮作用，像那些在肺、結腸和其他地方的癌症。”
即使在血癌中，該療法也面臨著種種挑戰，如治療費用昂貴，光是藥物就要花費數十萬元。而且還有嚴重副作用的風險，包括被稱為“細胞因子釋放綜合症”的免疫過度反應，以及腦腫脹等神經系統相關問題。