蒙納殊大學資助300萬澳元研癲癇病新藥

【本報訊】基於一些新的發現，研究人員已經獲得了蒙納殊大學Monash University300萬澳元的醫學研究未來基金（MRFF）撥款，開始對硒酸鈉作為耐藥性癲癇患者的治療方法進行臨床試驗。這是蒙納殊大學通過2023年3月14日星期二宣布的MRFF獲得澳大利亞政府資助的21個醫療和健康研究項目之一。
癲癇病影響著超過15萬澳大利亞人和全球5千萬人，其中三分之一的人在使用目前可用的抗癲癇藥物時難以控制病情。這些耐藥性癲癇患者的殘疾率、精神健康和思維問題以及受傷和死亡率都很高。
現在，第一次發現了一種新的藥物，它是第一種對目前的抗癲癇藥物難以控制的癲癇患者的潛在治療藥物。目前用於治療癲癇患者的所有可用藥物都是對症的（只在不到70%的情況下減少發作頻率），但沒有持續的效果來緩解或治愈癲癇或其相關疾病。
在著名雜誌《eLife》上發表的一項研究中，由來自蒙納殊大學神經科學和阿爾弗雷德的Pablo Casillas-Espinosa博士和Terry O’Brien教授領導的研究人員報告說，硒酸鈉可能是第一個治療癲癇的醫學疾病改變療法。
據Casillas-Espinosa博士稱，目前的療法只針對症狀，“因此，當病人停止或錯過藥物治療時，他們就像沒有接受治療一樣，很可能會有癲癇發作，重要的是三分之一的病人至今對任何治療都沒有反應，” 他說。
耐藥性癲癇與發病率、死亡率和護理費用的顯著增加有關。
在動物模型中進行的研究顯示，硒酸鈉在降低癲癇發作頻率（在30%的情況下完全停止發作）和改善癲癇的其他方面，如記憶、學習和感應運動功能方面具有持久的效果（停藥幾個月後）。
由Lucy Vivash博士、O’Brien教授和Casillas-Espinosa博士領導的試驗將於今年晚些時候開始，將是世界上第一個調查耐藥性顳葉癲癇（TLE）患者使用硒酸鈉治療6個月的效果，看看是否像臨床前的動物研究那樣，對減少發作頻率和神經精神合併症有持續的有益作用。
124名患者將在2.5年內在全國至少9個地點入選。在篩選評估之後，參與者將被隨機分配接受硒酸鈉或安慰劑6個月，然後再隨訪6個月，並使用患者設計的結果可取性排名（DOOR）表評估對（i）癲癇發作次數（ii）生活質量的測量，（iii）不良事件的存在和嚴重程度的影響。
次要結果衡量其他與癲癇相關的結果，包括認知障礙和抑鬱症及焦慮症。
據O’Brien教授說，癲癇是最常見和最嚴重的致殘性腦部疾病之一，對個人和他們的家庭以及國家衛生預算來說都是昂貴的，估計澳大利亞的年度經濟成本為123億澳元。 “儘管這種疾病的成本很高，而且對其進行了大量的研究，但還沒有開發出一種單一的療法來預防癲癇的發展，也沒有開發出一種一旦形成就能減輕其嚴重程度的療法。直到現在，”他說。
“這項2期臨床試驗，如果有效的話，有可能解決一種給全球帶來巨大負擔的疾病，同時也能真正改變那些經常每天受到癲癇發作影響、沒有喘息機會的人。”
這項新研究使用DOOR量表，由一個癲癇患者焦點小組改編用於試驗。來自澳大利亞多個州（新南威爾士州、維多利亞州、南澳大利亞州、昆士蘭州）的小組根據他們在試驗一種新的癲癇治療方法時最重要的結果制定了該量表。
該量表包括對癲癇發作頻率、副作用和生活質量的測量。我們將使用的量表與我們最初計劃的完全不同。即將進行的試驗的首席科學家Lucy Vivash博士說，這絕對顯示了讓病人參與試驗和研究規劃的重要性和好處。